Celgene의 Idhifa 승인 Technology_New drugs



셀젠에서 올해에는 승인 받은 약물은 1개입니다. 1달 안에 하나 더 나올 것 같지는 않고... 

약 이름은 enasidenib, 상품명 Idhifa입니다. Chemical이지만 역시나 Target therapy고요.
대상은 불응성 혹은 재발성 Acute myeloid leukemia에서 IDH2 mutation이 존재하는 환자들인데, AML에서 약 15%를 차지한다고 하는군요. Abbot에서 개발한 IDH2 mutation에 대한 diagnostics도 함께 승인을 받았는데, 이 kit를 이용해서 mutation을 확인하고 약물 사용을 하도록 labeling이 되었을 겁니다.

이 약물은 셀젠에서 자체 개발한 것이 아니고, Agios Pharmaceuticals라는 바이오벤처 에서 개발을 한 것을 셀젠이 공동개발 파트너링을 한 것입니다. 이 회사의 history를 살펴 보시면 아시겠지만... 이건 정말 괴물같은 이력입니다...

2009년 1월 랩 세팅
2010년 셀젠과 파트너십, MSKCC와 협업
2011년 Series C 투자 $78mil 받음
2012년 IDH mutant발견, Nature에 발표
2013년 IDH2 mutant 환자 대상 첫 번째 임상시험 개시, IPO
2014년 Ph1 중간결과 발표, Expansion cohort study 접수, 고형암 환자 대상 두번째 임상 개시, enasidenib에 대해 FDA가 Fast track과 Orphan drug designation승인, 셀젠에 enasidenib의 전세계 판권 이전...
2015년 enasidenib의 phase 3 임상 개시
2016년 enasidenib NDA 접수

2014년 Ketruda의 KENOTE001이후로는 cohort expansion에 의한 adaptive clinical trial design이 서서히 대세로 자리잡아 가는 것 같습니다. enasidenib의 경우에도 재발/불응성 AML환자의 숫자가 많지 않은 것의 영향도 있겠지만 임상개발 개시 후 4년만에 approval을 받은 것은 인상적입니다.

문제는 가격인데요.

표적이 되는 IDH mutation이 아주x10 드문 변이다 보니, 미국 내에 해당되는 환자 숫자가 겨우 1,200~1,500명 밖에 되지 않습니다. 전세계로 확장하면? 인구 비례로 단순히 곱해 보자면 최대로 많아봐야 4만명이 안 될 듯 하군요. 거기에 지불 능력을 고려하자면 과연 매출이 얼마가 될지... 의문스럽습니다. 셀젠은 도매가격(WAC)을 월 $24,800 대로 제시를 했는데, 연간 기준으로 $300,000에 해당되는 가격입니다. 미국의 약값을 생각하자면 이정도 가격은 뭐... 일반적입니다. 미국 최대 연 시장규모를 계산하면 약 4억 5천만 불인데, 전세계로 전부 다 확장을 한다면... 음... 많이 잡으면 10억~15억 불 정도...? 물론 저 시장 규모를 다 가져갈 수는 없을 것이고, 최대치를 잡자면 저정도 겠지요.

셀젠이 2010년에 파트너링을 하면서 지불한 계약금이 약 1억 3천만불인데, 과연 저 돈+임상개발 비용 댄 것을 얼마만에 메꿀 수 있을지 궁금합니다. 셀젠의 입장에서는 첫 번째 외부 공동개발로 Approval을 받은 케이스이자, 회사의 R&D 포트폴리오를 다변화하는 첫발을 디딘 것인데, 이제까지는 나쁘지 않아 보입니다.



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